今天，成都先導(dǎo)藥物開發(fā)股份有限公司（以下簡稱“成都先導(dǎo)”）宣布，其自主研發(fā)的1.1類抗腫瘤創(chuàng)新藥HG030項目臨床試驗申請（IND）已于近日獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)。HG030是一款二代原肌球蛋白受體激酶（Trk）口服小分子抑制劑，臨床擬用于一線治療NTRK或ROS1基因融合腫瘤，也可用于攜帶獲得性突變對第一代藥物耐藥的實體瘤患者。HG030于2020年3月25日獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）I期臨床試驗許可。此次獲得美國FDA 批準(zhǔn)開展臨床試驗，標(biāo)志著HG030項目的第二個里程碑。

成都先導(dǎo)董事長兼首席執(zhí)行官李進(jìn)博士表示：“目前，成都先導(dǎo)已經(jīng)具備了從新分子發(fā)現(xiàn)到新藥項目早期臨床開發(fā)的全產(chǎn)業(yè)鏈一站式研發(fā)能力。HG030在中國和美國均獲批開展臨床試驗，以及此前HG146和HG381的臨床試驗獲批，是對成都先導(dǎo)以 DNA 編碼化合物庫（DEL）為核心的新藥研發(fā)技術(shù)平臺的充分肯定。我們將繼續(xù)投入加強(qiáng)核心技術(shù)平臺的創(chuàng)新和發(fā)展，推進(jìn)開展更多的新藥研發(fā)項目，助力為全球腫瘤患者帶來更加多樣化的治療方案。”

原肌球蛋白受體激酶（Trk）是一類受體酪氨酸激酶家族，包括分別由NTRK1、NTRK2和NTRK3基因編碼的TrkA、TrkB和TrkC三種受體。NTRK基因發(fā)生變異可導(dǎo)致Trk信號通路持續(xù)性激活，進(jìn)而誘發(fā)癌癥的發(fā)生。此前，F(xiàn)DA已經(jīng)批準(zhǔn)兩款不分組織、不分瘤種的小分子Trk抑制劑，分別是Loxo/拜耳于2018年11月28日獲批的拉羅替尼（Larotrectinib，商品名“Vitrakvi”）和羅氏/Ignyta于2019年8月16日獲批的恩曲替尼（Entrectinib，商品名“Rozlytrek”）。隨著第一代Trk抑制劑在臨床的使用耐藥問題陸續(xù)出現(xiàn)，克服耐藥成為了新一代Trk抑制劑研發(fā)的焦點。

HG030由成都先導(dǎo)基于自身以 DNA 編碼化合物庫（DEL）為核心的新藥研發(fā)技術(shù)平臺進(jìn)行開發(fā)，是一款新型強(qiáng)效、高選擇性的二代Trk口服小分子抑制劑，并同時對ROS1（c-ros Oncogene 1 Kinase）也有優(yōu)異的抑制活性。HG030結(jié)構(gòu)新穎，具有全球獨(dú)立自主知識產(chǎn)權(quán)，臨床前研究數(shù)據(jù)顯示HG030具有良好的成藥屬性，在多種攜帶Trk突變及ROS1的腫瘤模型中展示出較好的抗腫瘤活性。HG030擬用于攜帶NTRK及ROS1融合基因的局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤患者的治療，后續(xù)有望覆蓋多種腫瘤患者。

據(jù)悉，2020年11 月，成都先導(dǎo)將HG030 全部可能的治療領(lǐng)域及適應(yīng)癥在中國大陸（不包括中國臺灣、中國香港、中國澳門）的全部權(quán)利（包括但不限于專利權(quán)、研發(fā)、生產(chǎn)、銷售）轉(zhuǎn)讓給廣州白云山醫(yī)藥集團(tuán)股份有限公司白云山制藥總廠（以下簡稱“白云山”），首次實現(xiàn)自主研發(fā)新藥項目的轉(zhuǎn)讓。HG030 產(chǎn)品的后續(xù)研發(fā)、生產(chǎn)及銷售由白云山獨(dú)立推進(jìn)并承擔(dān)全部費(fèi)用，成都先導(dǎo)仍保留其在中國大陸以外所有區(qū)域的全部權(quán)益。

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